Modéré, sévère et très sévère …

Modéré, sévère et très sévère ...

Modéré, sévère et très sévère Anémie aplastique: Comment les décisions de traitement sont prises?

Sont-traitements pour chaque anémie aplasique catégorie (modérée, sévère et très sévère) aussi catégorie spécifique ou sont-ils décidé plus sur une base au cas par cas?

C’est exact-un diagnostic d’anémie aplasique est classé dans l’une de ces trois groupes. Les catégories sévères et très sévères nécessitent toujours un traitement. Habituellement, le type de traitement dépend de l’âge, mais une fois que les cytopénies (chiffres faibles de sang) sont graves ou très graves, une sorte de traitement doit se produire. anémie aplasique modérée signifie que les critères de comptage du sang ne sont pas considérées comme graves et le traitement ne sont pas toujours nécessaire – il peut y avoir une approche «regarder et attendre. Le traitement est généralement indiqué sur la base du besoin de transfusions. Donc, si les patients qui ont une anémie aplasique modérée ont besoin de transfusions, une sorte de traitement est habituellement recommandé. Le type de traitement ne sont pas standard et peut varier en fonction du patient. Il existe différentes options de traitement qui impliquent généralement une sorte de immunosuppression, comme base de cyclosporine seul, mais aussi eltrombopag est mis à l’essai au NIH pour l’anémie aplastique modérée.

Est-ce que l’avènement de l’eltrombopag de drogue nouvellement approuvé (Promacta®) affecte les décisions de traitement?

Il le fait, mais à ce stade, il est seulement approuvé pour les patients souffrant d’anémie aplasique réfractaire. Ceci est quand il n’y a pas de réponse ou de la réussite d’un traitement immunosuppresseur plus tôt. Il doit être distingué de la maladie récurrente ou récidivant, où il y a une réponse, mais les rendements de l’anémie aplasique. Lors de nos essais ici au NIH, à peu près la moitié des patients réfractaires a répondu à eltrombopag. Maintenant, nous avons une option pour ceux qui ont échoué un ou même plusieurs séries de immunosuppression. Mais cela signifie aussi que nous avons une thérapie potentielle qui sera intéressante à explorer pour la maladie initiaux – les personnes qui sont nouvellement diagnostiqués, et même ceux qui ne l’anémie aplasique modérée. Ceci est actuellement à l’étude dans des essais cliniques au NIH.

Avez-vous trouvé difficile d’aider les patients à comprendre que ce ne sont pas «l’anémie juste »?

En fait, ce qui est plus difficile est faire comprendre aux gens que ce qu’ils ont est pas la leucémie. Nous constatons que de nombreux patients viennent à nous penser qu’ils ont un cancer de leucémie-like. Cela peut être parce qu’ils sont désignés par le bureau d’un médecin où ils sont dans un environnement avec d’autres patients atteints de cancer et peut-être même été dit que ce qu’ils ont est quelque chose qui ressemble à un cancer leucémique. De nombreux médecins ont rarement vu une anémie aplasique, et il est plus fréquent de voir pancytopénie associée à la leucémie. Très souvent, les patients ont été informés qu’ils peuvent avoir la leucémie avant même les résultats de la biopsie de la moelle osseuse sont. Donc, pour les patients souffrant d’anémie aplasique sévère, nous voulons leur faire comprendre que, sans la leucémie, il est une maladie très grave, mais il est très traitable.

Pour les patients souffrant d’anémie aplasique modérée qui peut ne pas être dépendante des transfusions et peuvent se sentir bien même si elles ont une faible numération plaquettaire – il peut être plus difficile de leur faire comprendre qu’il ya des risques et qu’ils ont besoin de traitement de suivi et peut-être. Ceci est le plus souvent le cas avec les patients plus jeunes – adolescents ou jeunes adultes.

Avez-vous trouvé difficile d’aider les patients à comprendre que ce ne sont pas «l’anémie juste »?

En fait, ce qui est plus difficile est faire comprendre aux gens que ce qu’ils ont est pas la leucémie. Nous constatons que de nombreux patients viennent à nous penser qu’ils ont un cancer de leucémie-like. Cela peut être parce qu’ils sont désignés par le bureau d’un médecin où ils sont dans un environnement avec d’autres patients atteints de cancer et peut-être même été dit que ce qu’ils ont est quelque chose qui ressemble à un cancer leucémique. De nombreux médecins ont rarement vu une anémie aplasique, et il est plus fréquent de voir pancytopénie associée à la leucémie. Très souvent, les patients ont été informés qu’ils peuvent avoir la leucémie avant même les résultats de la biopsie de la moelle osseuse sont. Donc, pour les patients souffrant d’anémie aplasique sévère, nous voulons leur faire comprendre que, sans la leucémie, il est une maladie très grave, mais il est très traitable.

Pour les patients souffrant d’anémie aplasique modérée qui peut ne pas être dépendante des transfusions et peuvent se sentir bien même si elles ont une faible numération plaquettaire – il peut être plus difficile de leur faire comprendre qu’il ya des risques et qu’ils ont besoin de traitement de suivi et peut-être. Ceci est le plus souvent le cas avec les patients plus jeunes – adolescents ou jeunes adultes.

Dr.Townsley est un investigateur clinique du personnel de la Direction générale Hématologie du National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) au Centre clinique des National Institutes of Health (NIH) à Bethesda, Maryland. Ses intérêts de recherche portent sur la physiopathologie de la moelle syndromes de défaillance et l’utilisation de l’eltrombopag, un facteur de croissance de sang pour traiter l’anémie aplasique. Dr. Townsley est le chercheur principal pour plusieurs essais utilisant immunosuppression et eltrombopag pour traiter l’anémie aplastique et les syndromes myélodysplasiques. Ici, le Dr Townsley parle de la classification de l’anémie aplasique et le processus de prise de décision de traitement qui accompagne chaque catégorie.

Dr Danielle Townsley est un Clinicien personnel et chercheur principal à la Direction générale Hématologie de l’Institut National Heart Lung and Blood au Centre clinique des National Institutes of Health à Bethesda dans le Maryland. Elle a obtenu un baccalauréat à l’Université de Californie, San Diego en 1999 et une maîtrise en épidémiologie de l’Université d’Édimbourg, en Écosse en 2002. Elle a complété son doctorat en médecine en 2006 et une résidence en médecine interne à l’Université George Washington en 2009. elle a complété sa bourse d’hématologie au NIH en 2011 où elle a reçu une formation dans le cadre du mentorat des Drs. Neal Young et Phillip Scheinberg. Actuellement, elle mène ses recherches dans le laboratoire du Dr Neal Young, chef du Service d’hématologie du NHLBI. Les intérêts de recherche du Dr Townsley comprennent la physiopathologie de la moelle syndromes de défaillance et l’utilisation de l’eltrombopag, un facteur de croissance de sang pour traiter l’anémie aplasique. Elle étudie également des causes familiales de l’insuffisance de la moelle osseuse. telles que les maladies télomères ou dyskératose congénitale. et l’impact des mutations génétiques héréditaires et acquises sur la physiopathologie de l’insuffisance de la moelle osseuse. Elle est le chercheur principal pour plusieurs essais qui utilisent eltrombopag pour l’anémie aplastique et le syndrome myélodysplasique, et les essais cliniques qui administrent l’hormone sexuelle. danazol, pour les patients souffrant de troubles de télomères.

Initialement publié le ven, 30/08/2013 – 11:49. Dernière mise à jour le ven, 12/08/2016 – 11:10.

Publié le mer, 14/10/2015 – 24:47.

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